9月29日，來(lái)自北京的王女士（化名）在清華長(zhǎng)庚醫(yī)院正式用上創(chuàng)新藥物替度格魯肽，成為我國(guó)北方地區(qū)首位通過(guò)該藥物獲益的成人短腸綜合征患者。
“此前，替度格魯肽已在我院應(yīng)用于兒童短腸綜合征患者的臨床治療；如今，首位成人短腸綜合征患者也在我院通過(guò)這一創(chuàng)新藥物獲益，標(biāo)志著該藥物在我院的臨床應(yīng)用實(shí)現(xiàn)全年齡段覆蓋，意義重大。這意味著無(wú)論是兒童還是成人短腸綜合征患者，都能在家門(mén)口便捷用上創(chuàng)新治療藥物，真正擺脫對(duì)‘輸液袋’的長(zhǎng)期依賴(lài)，回歸更自主的生活?！北本┣迦A長(zhǎng)庚醫(yī)院胃腸外科主任、主任醫(yī)師李元新在接受媒體采訪(fǎng)時(shí)表示。
短腸綜合征患者被稱(chēng)為“短腸人”，屬于超罕群體，根據(jù)估算，我國(guó)成人患病率約為0.73/1,000,000，且有逐年上升的發(fā)病趨勢(shì)。正常成人的小腸約有3-8.5米，而短腸綜合征成人患者的小腸長(zhǎng)度往往小于2米，甚至不到1米。在腸道手術(shù)后，幾乎所有短腸綜合征患者都需要腸外營(yíng)養(yǎng)支持（Parenteral Nutrition，PN）治療以維持和改善營(yíng)養(yǎng)需求，生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。
作為王女士（化名）的管床醫(yī)生，北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院胃腸外科主治醫(yī)生朱長(zhǎng)真表示：“患者在轉(zhuǎn)診至我院前，已歷經(jīng)多次腸道切除手術(shù)，但效果不佳，術(shù)后不良反應(yīng)反復(fù)發(fā)作。今年 6 月完成消化道重建手術(shù)后，殘存小腸僅約 30cm，且術(shù)后并發(fā)嚴(yán)重炎性腸梗阻，日常生活受到極大影響。此次在我院首次用上創(chuàng)新藥物替度格魯肽，不僅有望提升殘存小腸的吸收效率，逐步擺脫腸外營(yíng)養(yǎng)支持，更能逐步恢復(fù)自主生活能力，加速回歸正常生活?！?/p>
替度格魯肽是全球首個(gè)且目前唯一獲批用于1歲及以上短腸綜合征患者的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類(lèi)似物。研究證實(shí)，該藥物可通過(guò)增加小腸絨毛長(zhǎng)度和隱窩深度，提高腸道吸收能力，幫助患者加速腸自主功能恢復(fù)或改善腸自主功能狀態(tài)。
北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院胃腸外科成立之初即明確“腸功能障礙外科治療”“胃腸外科微創(chuàng)手術(shù)技術(shù)”兩大方向，確立了“解決臨床復(fù)雜疑難問(wèn)題、技術(shù)先進(jìn)、特色鮮明、精準(zhǔn)微創(chuàng)、多學(xué)科團(tuán)隊(duì)（MDT)”的發(fā)展理念，在腸功能障礙相關(guān)疾?。ê瑥?fù)雜腸梗阻、短腸綜合征等）治療上形成專(zhuān)病優(yōu)勢(shì)。對(duì)此，李元新主任表示：“我們胃腸外科始終在探索相關(guān)疾病診療的更高標(biāo)準(zhǔn)。替度格魯肽在成人短腸綜合征患者中的臨床應(yīng)用，為我們突破原有診療方式提供了創(chuàng)新藥物支撐。未來(lái)，我們將以這款創(chuàng)新藥物為支點(diǎn)，進(jìn)一步整合多學(xué)科資源，拓展專(zhuān)病治療邊界，推動(dòng)科室在復(fù)雜胃腸疾病診療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)更高水平的發(fā)展?！?/p>
隨著我國(guó)罕見(jiàn)病保障體系的不斷完善，“有藥可醫(yī)、有?？梢馈闭蔀楝F(xiàn)實(shí)。除國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)“保基本”之外，惠民保、創(chuàng)新支付方案等正不斷織牢織密罕見(jiàn)病多層次保障網(wǎng)絡(luò)體系。如今替度格魯肽已成功納入皖惠保、惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陜西全面健康保等 27 個(gè)省（市）的惠民保產(chǎn)品保障目錄，覆蓋范圍進(jìn)一步擴(kuò)大?；颊邊⒈Ｖ螅B加企業(yè)的創(chuàng)新藥物支付補(bǔ)貼，可進(jìn)一步享受藥物費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)，降低經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
編輯：李華山
